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Responsabile Scientifico: Prof. Eugenio Di Brino
RAZIONALE
La porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP) è una patologia rara, cronica e potenzialmente fatale, che comporta gravi sfide cliniche, organizzative e sociali. Il ritardo diagnostico, le relative comorbidità generate e la necessità di un follow-up costante impongono un’elevata pressione sul paziente. In Italia, l’impatto di questa condizione è da approfondire, a fronte di un burden che si estende ben oltre l’ambito clinico, investendo la sfera socioeconomica e la qualità della vita.
Altems Advisory – spin-off accademico dell’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma – ha intrapreso un percorso di studio e approfondimento che ha portato nel 2024 alla pubblicazione del paper “Il burden economico e sociale della porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP) in Italia”. Questa analisi ha evidenziato i molteplici costi diretti e indiretti associati alla cTTP, inclusi i ricoveri, le terapie, la perdita di produttività lavorativa e il deterioramento della qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie.
A seguito di questo primo lavoro, si è reso necessario discutere delle sfide correlate agli aspetti organizzativi e gestionali della presa in carico dei pazienti affetti da cTTP, con particolare attenzione alla dimensione multidisciplinare. La complessità della malattia richiede, infatti, un modello assistenziale integrato che coinvolga ematologi, farmacisti, economisti sanitari, decisori istituzionali, società scientifiche e associazioni di pazienti, per garantire un accesso omogeneo e sostenibile alle cure sull’intero territorio nazionale.
L’evento «conTTP: Gestione e presa in carico della cTTP in Italia», che si terrà l’11 giugno 2025 presso Palazzo Ferrajoli a Roma, rappresenta un momento di confronto tra tutti gli stakeholder coinvolti. Il programma prevede relazioni guida volte a inquadrare la patologia dal punto di vista clinico, sociale ed economico, e una tavola rotonda con i principali attori istituzionali, regionali e della società civile. L’obiettivo è promuovere un dialogo costruttivo, basato sui principi dell’Health Technology Assessment (HTA), per individuare soluzioni condivise che migliorino la gestione della malattia e tutelino il diritto alla salute delle persone affette da cTTP.
